¿Qué es la terapia génica que podría mitigar los efectos de esta patología?
La empresa Viralgen produce esta terapia para el síndrome CTNNB1, con el fin de poder reemplazar el gen que los pacientes tienen defectuoso
Špela Mirosevic, una científica eslovena y madre de Urban, un niño que también sufre el síndrome CTNNB1, se puso en contacto con Viralgen, empresa puntera ... en el desarrollo de terapias génicas con sede en Miramon, en busca de ayuda. Desde entonces, es Viralgen quien trabaja en la producción de una terapia génica específica para tratar esta afección. Pero, ¿en qué consiste exactamente este tratamiento?
«Es una estrategia terapéutica que se utiliza con el fin de reemplazar un gen que, o está defectuoso o falta en los pacientes», explica Cristina Martín, project manager en Viralgen. Tal y como detalla, normalmente se emplea en enfermedades que son monogénicas, es decir, cuando solo está un gen afectado, como es el caso. Y solo se puede administrar una vez.
La terapia génica que están produciendo para CTNNB1 está basada en los 'vectores adenoasociados'. «Son virus que no son patogénicos para el ser humano; lo que se hace es utilizar la cubierta de proteínas de estos virus y los utilizamos como vehículos que se distribuyen a lo largo del cuerpo y generan la proteína que le falta al niño en los diferentes tejidos de su cuerpo», dice Martín. Una vez llegue el vial a la clínica, se administrará a través de una inyección que puede ser a nivel intravenoso o de forma más localizada. En el caso de esta enfermedad, al ser neurológica, se hará en los ventrículos cerebrales.
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